Rośnie grupa dzieci wykluczonych z refundacji terapii genowej

Dzieci chore na SMA, które nie ukończyły jeszcze sześciu miesięcy, ale rozpoczęły terapię innym lekiem, powinny móc skorzystać z refundacji najdroższego leku świata - przekonują eksperci. Tym bardziej że z medycznego punktu widzenia nie ma ku temu przeszkód

Od 1 września na listę refundacyjną wchodzi zolgensma, czyli rodzaj terapii genowej stosowanej w przypadku rdzeniowego zaniku mięśni (SMA). Na tym nie koniec, bo wraz z „najdroższym lekiem świata” refundacją zostaje objęty również lek evrysdi (risdiplam), czyli alternatywa dla pacjentów, którzy mają przeciwwskazania do leczenia spinrazą (nusinersenem). To - w połączeniu z powszechnymi badaniami przesiewowymi - tworzy kompleksowy system diagnozowania i leczenia SMA i stawia Polskę w światowej czołówce w tym zakresie.